Gracias a los rápidos avances en terapia génica, se han aprobado recientemente varios tratamientos de aplicación en humanos para enfermedades para las cuales anteriormente no había cura. Sin embargo, a pesar de dichos avances, varios aspectos limitan su amplia aplicación en la clínica, especialmente para el sistema nervioso debido a la necesidad de cruzar la barrera hematoencefálica, así como la necesidad de expresar el gen terapéutico por períodos prolongados de tiempo, generalmente toda la vida del paciente. En este contexto, los virus asociados (AAV) representan el sistema de administración más avanzado, debido a la reducida toxicidad e inmunogenicidad, así como a su expresión a muy largo plazo en neuronas. Durante el seminario se discutirá la aplicación de diferentes estrategias de administración, serotipos de vectores con capacidades específicas, y genes terapéuticos para enfermedades que afectan al sistema nervioso
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