Seminario: «La importancia de la autofagia en las enfermedades neurodegenerativas»

Las enfermedades neurológicas afectan tanto a pacientes como a familiares, además de causar un elevado coste a la sanidad pública. Recientes investigaciones sobre el metabolismo celular han demostrado la relevancia de una apropiada gestión energética para el mantenimiento de la homeostasis neuronal y en la prevención de la neurodegeneración. Así, el sistema nervioso central (SNC) obtiene energía no solo de glucosa, como se ha supuesto hasta ahora, sino también de lípidos. Es más, el SNC es el principal regulador del metabolismo lipídico, por lo que su desregulación en las neuronas podría ser un importante componente etiológico de las enfermedades neurológicas.

La denominada enfermedad de Batten es la más común de los trastornos neurodegenerativos raros en niños. Pertenece al grupo de enfermedades neurometabólicas, en las que la principal característica es la acumulación de precipitados de lípidos, conocidos como lipofuscinas, en los lisosomas. La función lisosómica es crítica para la detección de nutrientes y las rutas de señalización que regulan el metabolismo celular. En concreto, los lisosomas son los únicos orgánulos capaces de catabolizar lípidos para obtener energía. La maquinaria autofágica proporciona dichos lípidos al lisosoma en un proceso denominado lipofagia. Aunque la autofagia defectuosa se ha relacionado con enfermedades neurológicas, se desconoce el vínculo entre la enfermedad de Batten y la lipofagia.

Nosotros hipotetizamos que la alteración de la lipofagia en el SNC causa la muerte neuronal, lo que ocasionaría alteraciones en el metabolismo lipídico en los tejidos periféricos, como el hígado y el musculo esquelético. En este proyecto establecemos el mecanismo por el cual el metabolismo lipídico es defectuoso en la enfermedad de Batten. Además, determinamos si el desacoplamiento de la vía SNC-hígado, in vivo, rescata el metabolismo lipídico y el fenotipo relacionado con este devastador trastorno neurológico. Nuestros resultados potencialmente allanan el camino para encontrar nuevas dianas terapéuticas para paliar los terribles síntomas de la enfermedad de Batten.

Os invitamos a este #SeminarioINCYL que se celebrará el próximo 26 de noviembre a las 12 horas en el salón de actos del INCyL (Entrada libre hasta completar el aforo)

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